دواء يستهدف طفرة نادرة.. بصيص أمل جديد لمرضى التصلب الجانبي الضموري

كشفت دراسة سريرية حديثة أن دواء "توفيرسن" (Tofersen) قد يبطئ تطوّر أعراض شكلٍ وراثي نادر من التصلّب الجانبي الضموري (ALS)، وربما يحسّن بعض الوظائف لدى فئة محدودة جداً من المرضى تحمل طفرة SOD1، وهي تمثل قرابة 2% من حالات المرض.

ويعمل الدواء عبر استهداف الحمض النووي الريبوزي المرسال (mRNA) المرتبط بـSOD1، لتقليل إنتاج البروتين السامّ الذي يُعتقد أنه يسرّع تدهور الخلايا العصبية الحركية. هذا النهج الجيني كان أحد الأسباب التي دفعت الجهات التنظيمية لاعتماد الدواء على مسار "الموافقة المعجّلة" في الولايات المتحدة، على أساس مؤشرات حيوية مرتبطة بتقدّم المرض، مع اشتراط دراسات تأكيدية لاحقاً.

وبحسب المعطيات المتاحة عن متابعة التجارب، تلقّى المشاركون العلاج لفترة ممتدة (نحو عامين ونصف)، مع مقارنة بين من بدأوا الدواء مبكراً ومن تأخروا بعد مرحلة علاجٍ وهمي قصيرة. وتشير تحليلات لاحقة إلى أن البدء المبكر ارتبط بإشارات أفضل على مسار المرض لدى بعض المرضى، رغم حساسية النتائج لصِغر العيّنة وندرة هذا النوع الوراثي.

أهمية هذه النتائج لا تكمن فقط في الدواء نفسه، بل في الرسالة الأوسع: استهداف السبب الجيني قد يفتح باباً أكثر واقعية لتحويل بعض أشكال ALS من مسار سريع التدهور إلى مرض يمكن إبطاؤه وإدارته—ولو لدى شريحة صغيرة حالياً.

وتكتسب أي قفزة علاجية وزناً إضافياً أمام الأرقام المتوقعة لتزايد الحالات: تُظهر بيانات CDC أن عدد المصابين بالـALS في الولايات المتحدة يُقدَّر بعشرات الآلاف، مع توقعات بارتفاع ملحوظ بحلول 2030.

مقالات لبنان24

رادار لبنان24

صحافة أجنبية

ضيوف لبنان 24

صحة

فنون ومشاهير

رياضة

منوعات

تكنولوجيا وعلوم

المرأة

أفراح ومناسبات

تعازي ووفيات

لبنان

فيديو

خاص

إقتصاد

عربي-دولي

متفرقات

مقالات لبنان24

رادار لبنان24

صحافة أجنبية

ضيوف لبنان 24

صحة

رياضة

فنون ومشاهير

منوعات

تكنولوجيا وعلوم

المرأة

أفراح ومناسبات

صور

تعازي ووفيات

كأس العالم2022

حالة الطقس

حركة السير

إستفتاء

تسجيل الدخول

صحة

دواء يستهدف طفرة نادرة.. بصيص أمل جديد لمرضى التصلب الجانبي الضموري

الولايات المتحدة

الحمض النووي

علاجية

النووي

العلا

ساسي

بابا

روتي

أخبارنا عبر بريدك الالكتروني